De kosten van de zorg stijgen explosief, mede door de eindeloze toestroom van dure medicijnen en nieuwe technologie. Maar wat is de maatschappelijke meerwaarde van al deze innovaties? Toetsingsorganisaties over de hele wereld zoeken naarstig naar nieuwe beoordelingsmethoden.
Volgens de internationale branchevereniging Health Technology Assessment international (HTAi) is de sleutel van deze zoektocht de zogeheten lifecycle approach. Niet langer zou een product na het passeren van één enkel loketje tot in de eeuwigheid toegelaten moeten zijn.
Internationale samenwerking
Het zou beter zijn om een innovatie periodiek te toetsen in samenhang met andere innovaties en af te zetten tegen de telkens veranderende context. Ook maakt HTAi zich sterk voor meer internationale samenwerking en afstemming op het gebied van toetsing en beoordeling.
Als onderzoeker en adviseur HTA van het Zorginstituut en als senior onderzoeker bij de Universiteit Utrecht zet Wim Goettsch zich al jaren in voor meer internationale samenwerking, met name binnen Europa.
Patiënt centraal
In het kader van het Europese onderzoeksproject HTx werkt Goettsch aan een gemeenschappelijk raamwerk voor de volgende generatie Health Technology Assessment (HTA). Die stelt de patiënt centraal en kent een sterke maatschappelijke component. Goettsch’ eerdere inspanningen in het kader van ander Europees project EUnetHTA hebben mede bijgedragen aan een vorm van gemeenschappelijke beoordeling die op voorspraak van de Europese Commissie met ingang van 2025 zal starten .
Houdbaarheid van zorg
“Alle Europese landen worstelen met de houdbaarheid van de zorg”, licht Goettsch toe. “Dus we denken allemaal na over hoe om te gaan met als voorbeeld dure geneesmiddelen. Is er een goede balans tussen de kosten en de opbrengsten voor zowel de individuele patiënt als de maatschappij? De klinische beoordeling is in de meeste Europese landen niet zoveel anders. Een Duitse patiënt zal niet anders reageren op een medicijn dan een Nederlandse.”
“Toch zie je dat landen dat vaak op een eigen manier doen. Dus ben ik vanaf 2010 actief betrokken geweest met een traject voor gemeenschappelijke klinische beoordeling. Als je een dergelijk klinische beoordeling gemeenschappelijk in Europa doet, kunnen landen daarna zelf de afweging maken hoe ze de kosten van een geneesmiddel wegen en al dan niet besluiten het geneesmiddel te vergoeden.”
Zorginstituut
In Nederland is die rol van beoordelaar van nieuwe medicijnen ten behoeve van de opname in pakket van oudsher in handen van het Zorginstituut. Dat heeft bij de beoordeling van de toelating van nieuwe medicijnen flinke armslag, want die rol is bij wet vastgelegd.
Anders is het bij de beoordeling van technologische innovaties. Veelzeggend zijn de uitkomsten van een onderzoek naar het gebruik van Da Vinci-operatierobots in de Nederlandse ziekenhuizen. Ongeacht de noodzaak leek op een zeker moment vrijwel ieder zichzelf respecterend ziekenhuis een Da Vinci te willen hebben.
Het leidde onderzoeker Wija Oortwijn tot de conclusie dat er in Nederland bij zulke technologische innovaties ‘vrijwel geen (publieke) discussie plaatsvindt of en onder welke voorwaarden de instroom gewenst is’.
Open en gesloten systeem
De uitkomst van de discussie over de Da Vinci-operatierobots roept vragen op over de effectiviteit van pakketbeheer, de Nederlandse vorm van HTA. “Het is goed om je te realiseren dat in Nederland de toegang tot het basispakket is geregeld via een ‘open’ en ‘gesloten’ systeem , legt Goettsch uit.
“Een groot stuk – 90 procent – is open en maar een heel klein stuk is gesloten. ‘Gesloten’ betekent dat een product beoordeeld moet worden voordat het opgenomen wordt in het verzekerde pakket. Dat geldt eigenlijk alleen voor de meeste geneesmiddelen. Alle andere vormen van zorg kunnen in principe gewoon direct instromen zonder dat het Zorginstituut hierover een standpunt of advies uitbrengt”
Niet eerlijk
Dat zou Goettsch graag anders zien. “Het is nu niet helemaal eerlijk. We stoppen veel minder energie in het beoordelen van hulpmiddelen, terwijl de impact daarvan op ons budget vergelijkbaar is met die van geneesmiddelen. Alleen met geneesmiddelen hebben we een historisch gegroeid systeem van beoordelingen.”
“We zijn naar aanleiding van het nieuwe regeerakkoord nu wel in discussie. In het regeerakkoord ligt veel nadruk op passende zorg. Dan heb je het ook over de vraag of het pakketbeheer zwaarder verankerd zou moeten worden. Het is aan de overheid om die kaders duidelijker te zetten. Dat zou in de vorm van een wettelijke fundering kunnen zijn.”
Opmars gepersonaliseerde zorg
Naast een gebrekkige wettelijke verankering kent HTA ettelijke andere uitdagingen. Een hele fundamentele is de opmars van de gepersonaliseerde zorg. “Bij HTA of pakketbeheer ging het vroeger vooral over de vraag of een middel in gemiddelde zin werkt en of het kosteneffectief is voor hele populatie”, zegt Goettsch.
“Nu is dat anders. We moeten we er rekening mee houden dat steeds meer vormen van zorg per patiënt heel ander effect hebben. Adviezen moeten dus gericht worden op kleine subgroepjes van patiënten of zelfs op de individuele patiënten.”
Weesgeneesmiddelen
Dat heeft grote gevolgen voor de onderbouwing van beslissingen rond vergoeding. “In plaats van beoordelingen van bloeddruk- en cholesterolverlagers voor honderdduizenden gebruikers, heb je het nu over weesgeneesmiddelen of gentherapie. Dat betreft een kleine groepen patiënten, maar door de prijs kunnen zulke middelen toch significante impact hebben op het zorgbudget. De moeilijkheid bij de beoordeling is dat je het moet doen met gegevens van kleine groepen patiënten. Daarbij kunnen de individuele patiënten ook nog heel verschillend reageren op deze behandelingen. Hoe ga je dat interpreteren?”
Lifecycle aanpak
Juist bij zulke middelen kan een lifecycle-aanpak uitkomst bieden, denkt Goettsch. “Dus niet één keer een beoordeling als er een nieuwe technologie beschikbaar komt, maar meer kijken hoe het bij voorzichtige introductie in de praktijk gaat met zo’n geneesmiddel of hulpmiddel. Neem de ruimte om ze opnieuw te beoordelen en zo nodig bij te sturen.” Dit past ook goed in het streven van het Zorginstituut om vooral te sturen op passende zorg.
Administratieve lasten
Een ander punt van aandacht binnen de HTAi is het draagvlak onder zowel professionals als burgers. Met name professionals vrezen dat het verzamelen van data in de praktijk ten behoeve van passende zorg nieuwe administratieve lasten met zich meebrengt.
“Die discussie over het verzamelen van gegevens speelt in de praktijk”, beaamt Goettsch. “Overal zijn initiatieven waarbij gegevens worden verzameld voor kwaliteitsdoeleinden en onderzoek. Wij willen voor het registreren van het gebruik van nieuwe geneesmiddelen beslist niet iets nieuws opzetten. Het systeem moet gebaseerd zijn op wat er in de praktijk al gebeurt. Het begint bij een goede basale registratie. In de afgelopen jaren is er in de informatievoorziening in de zorg de fragmentatie toegenomen. In ziekenhuizen zitten weliswaar veel gegevens in de EPD’s, maar die kun je om inhoudelijke, procesmatige en wettelijke redenen moeilijk gebruiken.”
Snelle beoordeling mogelijk
Dat het proces van toetsing en beoordeling niettemin soms bijzonder snel kan, heeft de covid-pandemie laten zien. Maar de gang van zaken rond de toelating van coronavaccins bevat wat Goettsch betreft ook een waarschuwing.
“Als de nood aan de man is, wil je geen vertraging. Covid heeft aangetoond dat een snelle beoordeling mogelijk is. Covid heeft ook geleerd welk soort data je nodig hebt om een beoordeling te doen.”
“Van oudsher werken we met controlled randomized trials. CRT’s zijn nog steeds de gouden standaard, maar in de praktijk blijkt het bijna niet haalbaar ze om in elke setting toe te passen. Dus moeten we nadenken over hoe we praktijkgegevens zo goed mogelijk kunnen inzetten.”
Versnipperd
Maar in het geval van covid het was pijnlijk om te zien hoe internationaal versnipperd het advies plaats vond. Medicijnen werden veilig bevonden door de European Medicines Agency en vervolgens namen allerlei landen eigen beslissingen.”
“De burger denkt dan: in België zegt men A, in Nederland B. Dat heeft effect op de geloofwaardigheid van dit soort beoordelingen. Vanaf 2025 gaan we zien of een gemeenschappelijk beoordeling van geneesmiddelen ter ondersteuning van de vergoedingsbeslissing zal gaan werken of dat iedereen toch weer een eigen interpretatie gaat geven.”
Onder de titel ‘Lifecycle Approach; Coming Together to Make it Happen’ houdt HTAi van 25 tot en met 29 juni in Jaarbeurs Utrecht een groot internationaal congres.
