Veelbelovende weesgeneesmiddelen komen vaak niet beschikbaar voor de patiënten die ze nodig hebben. Voor farmaceutische bedrijven is het namelijk moeilijk de meerwaarde van deze medicijnen aan te tonen en ze bekostigd te krijgen. Met haar startup Transmineo pakt Vidya Breeveld-Dwarkasing dit probleem op een datagedreven manier aan.
“Er is een ‘innovatieparadox’ ontstaan bij het op de markt brengen van weesgeneesmiddelen”, zegt Breeveld. “De laatste jaren komen farmaceutische bedrijven met steeds meer veelbelovende geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen. Dat gebeurt dankzij stimuleringsmaatregelen van bijvoorbeeld het Europees Geneesmiddelenbureau EMA. Maar heel vaak komen die geneesmiddelen uiteindelijk toch niet bij de patiënten terecht.”
Bewijslast is lastig
Op het moment dat de geneesmiddelen geregistreerd zijn, moet er namelijk een vergoedingsaanvraag worden gedaan. In een zogenoemd Health Technology Assessment beoordelen aangewezen instituties of het geneesmiddel een verwachte meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige beschikbare zorg. In Nederland doet het Zorginstituut dat. Maar die meerwaarde is bij weesgeneesmiddelen om meerdere reden doorgaans lastig aan te tonen.
Patiëntdata en privacy
In de eerste plaats omdat er tot op dat moment vaak nog geen medicijn voor de zeldzame aandoening bestond. Maar ook omdat het nieuwe middel zich uiteindelijk in de praktijk moet bewijzen. Breeveld: “Om te bepalen of een geneesmiddel werkelijk de kwaliteit van leven van patiënten verhoogt, moet je patiëntdata verzamelen. Dat is moeilijk. Niet alleen omdat het gaat om hele gespecificeerde data, maar ook omdat bedrijven de privacy van patiënten moeten waarborgen. De groep patiënten met de betreffende zeldzame aandoening is bovendien heel klein. Hoe kunnen de bedrijven die patiënten bereiken?”
De ingewikkelde aantoonbaarheid van de meerwaarde leidt samen met het feit dat weesgeneesmiddelen erg duur zijn tot een terughoudendheid om deze medicijnen te vergoeden.
Blockchain
Breeveld heeft een manier bedacht om de benodigde patiëntdata tóch te verzamelen en beschikbaar te stellen aan fabrikanten van weesgeneesmiddelen. “Met Transmineo bouwen we een platform dat de verzameling van betrouwbare gegevens faciliteert. De data worden aangeleverd door patiënten en artsen. We garanderen de privacy van de patiënt dankzij blockchain.”
“Blockchain maakt het mogelijk een gedecentraliseerd, fraudebestendig systeem op de zetten. Patiënten kunnen daarbij zelf bepalen wie toegang heeft tot de gegevens en voor welk doel deze gebruikt mogen worden. We organiseren de data op het niveau van de individuele patiënten. Zo creëren we rijke datasets. Daarop kunnen we sterkere analyses uitvoeren als onderdeel van een lerend systeem.”
Uitrollen over Europese Unie
“Als we alleen data van Nederlandse patiënten zouden verzamelen, zou het moeilijk zijn om binnen een redelijke termijn over voldoende gegevens te beschikken”, vertelt Breeveld. “Daarom willen we het platform op het niveau van de Europese Unie uitrollen. We volgen de ontwikkelingen van de Europese regulering HTA op de voet. En we sluiten met het Transmineo-platform zoveel mogelijk aan bij de doelstellingen van de Europese referentienetwerken (ERN’s) en de European Health Data Space (EHDS).
Frustratie
Voor Breeveld haar bedrijf Transmineo opzette, werkte ze veertien jaar lang bij verschillende internationale farmaceutische bedrijven. In haar functie had ze te maken met vergoedingen van medicijnen. “Ik merkte dat de processen en bedrijven steeds complexer van structuur werden. Met die complexiteit kwam er ook steeds meer differentiatie binnen functies. Daardoor moest ik meer en meer tijd besteden aan overleg en afstemming. Dat frustreerde mij erg. We werden er als organisatie namelijk niet slagvaardiger van. Of succesvoller in onze pogingen een veelbelovend geneesmiddel vergoed te krijgen. Elke keer stuitten we weer op het onvermogen om data te overleggen die de meerwaarde onderbouwen en daarmee de vraagprijs rechtvaardigen.”
“Ik sluit mijn ogen niet voor het feit dat de betaalbaarheid van met name weesgeneesmiddelen een spanningsveld met zich meebrengt. Maar ik vond het jammer dat er niet werd nagedacht over echt innovatieve manieren om die geneesmiddelen tóch voor de patiënt beschikbaar te krijgen. Het is de reden dat ik besloot Transmineo op te zetten.”
Financiering is struikelblok
De financiering van Transmineo is nog een struikelblok. “Ik heb gesprekken gehad met verschillende investeerders. Ook heb ik meegedaan aan bootcamps. Van investeerders hoor ik terug dat ze Transmineo relevant en impactvol vinden. Tegelijkertijd vinden ze het verdienmodel lastig. Dat komt ook door onvoldoende kennis van de complexe procedures die doorlopen moeten worden om toegang tot de markt te verkrijgen.”
Breeveld bekostigt de projecten van Transmineo daarom voorlopig zelf. Dat doet ze met haar inkomsten als zelfstandig consultant en door samen te werken met de netwerkorganisaties Logistics Community Brabant, Weconomics, en de Dutch Blockchain Coalition.
Vertrouwen van patiënten en behandelaren
Ondanks het gebrek aan externe financiering is Breeveld overtuigd van het bestaansrecht van Transmineo. “Om privacygevoelige gegevens van patiënten voor langere tijd te mogen vastleggen, is het vertrouwen van patiënten en hun behandelaars nodig. Dat vraagt om een innovatieve benadering.”
“Daarnaast komen veel weesgeneesmiddelen van kleinere biotechbedrijven. Die hebben niet de enorme budgetten die nodig zijn om de markt-toelatingsprocedures in de verschillende EU-landen te doorlopen. Ik maak het voor deze kleinere bedrijven mogelijk hun innovatie voor de Europese markt in te zetten. Op die manier wil ik een disruptie veroorzaken in de manier waarop weesgeneesmiddelen op de markt komen. Met Transmineo wil ik laten zien dat het anders kan, namelijk op een datagedreven manier.”
